B类
签发人：张小平
陕市监函〔2025〕408号
陕西省市场监督管理局
对省政协十三届三次会议
第588号提案的答复函
郑晓晖委员：
您提出的《关于建立专项支持治疗儿童罕见病药物B2B研发的提案》（第588号）收悉。现答复如下：
非常感谢您对治疗儿童罕见病药物的关注和支持！对于政协提案办理工作，省药监局党组高度重视，要求责任处室精准办理、提质增效。
儿童罕见病药物研发是一个充满挑战但也日益受到重视的领域。在政策驱动、科技进步、患者社群推动和国际合作深化的背景下，近年来取得了显著进展，尤其是细胞治疗、基因治疗等突破性疗法的出现带来了治愈的希望。与此同时，高昂的研发成本、复杂的临床试验、诊断难题以及药物可及性和可负担性问题仍是巨大的障碍。省药监局坚持贯彻以人民为中心的发展思想，不断落实深化药品审评审批制度改革，鼓励药物研制和创新，积极发挥好企业与国家药监局沟通交流的“桥梁”作用，加快我省新药好药上市步伐。近年来，为促进新药研发和推动医药产业高质量发展，省药监局立足监管职责，主要做了以下工作：
一、工作现状
一是多措并举、全力帮扶，助力新通药物I类创新药甲磺酸普雷福韦片顺利获批上市，实现全省I类创新药零的突破。二是建立创新药物研发进展动态收集机制，实行分类管理和精准指导，对具有潜力和创新性高的品种和企业提前介入，加大政策和技术方面的帮扶力度，缩短重点品种研发进程。三是积极开展化学仿制药质量和疗效一致性评价工作。连续三年，每年对通过一致性评价品种兑现奖补资金。针对利君、汉唐、博华、丽彩、力邦等生产企业在开展仿制药一致评价工作方面存在的问题和困难，积极与国家药监局、省政府相关部门沟通协调，推动我省仿制药一致性评价工作稳步前进。四是积极推进国家优化药品补充申请审评审批程序改革试点工作在陕落地，促进陕西能力建设上台阶，助力陕西医药创新发展。五是优化提升审评审批效能。以省药监局政务服务提质增效专项工作为契机，逐步建立和完善以审评为主导，检验、核查等为支撑的药品注册管理体系，提升药品注册处政务服务的规范化和便利化水平。
三、下一步工作安排
（一）继续做好创新药物研发进展动态收集工作。将适应症（或功能主治）为儿童罕见病用药的研发项目进行单列，开辟绿色通道，实行专人负责，做好相关政策宣贯、技术帮扶和协调沟通，加快研发团队临床试验申报和上市许可申请的审批进程，让安全、有效、质量可控的儿童罕见病药物早日落地，造福人民群众健康。
（二）持续推进监管科学研究。省药监局将积极研判儿童罕见病药物等突破性疗法的发展动态，着力研究开发监管科学新工具、新标准、新方法，做好能力储备，让更多的成果尽快应用到突破性疗法监管工作，进一步提高监管能力和水平，助力医药产业高质量发展。
（三）加强儿童罕见病药物临床试验监管。做好药物临床试验机构的监管工作，对于在我省药物临床试验机构内开展的儿童罕见病药物临床试验项目，加强伦理审查和受试者权益保护等方面的监督管理。
(四)积极协调省财政厅、省科技厅等其他承办单位，配合制定财政和科技项目支持政策。
最后，再次感谢您对我们工作的关心和支持，诚恳地希望您能够一如既往地关心和支持我省的药品监管工作。
陕西省市场监督管理局
2025年6月20日
陕西省人民政府
国家市场监督管理总局
国家药品监督管理局
国家知识产权局
直属单位
