B类

签发人：张小平

陕市监函〔2024〕373号

陕西省市场监督管理局

对省政协十三届二次会议

第167号提案的答复函

袁小锋委员：

您提出的《关于推动陕西省干细胞与再生医学产业发展的提案》（第167号）收悉。非常感谢您对我省干细胞与再生医学产业的关心和支持！对于政协提案办理工作，省药监局党组高度重视，要求把该项工作作为加强和改进工作的重要方式，经与您充分交流沟通后，现就该提案答复如下：

干细胞治疗给一些人类疑难疾病的治疗提供了新的希望，作为一门新兴的医疗技术，受到全球众多研发企业关注，也是近年来国际医学前沿重点发展领域。但是，由于其作用机制尚不清楚、临床前的研究数据不够充分、形成的干细胞产品质量无法控制、临床应用会存在免疫反应、致瘤、感染等潜在风险，给研发人员和监管部门带来前所未有的挑战。近年来，为促进我省干细胞与再生医学产业健康发展，省药监局立足监管职责，主要做了以下工作：

一、工作现状

（一）开展行业调研，为监管提供前瞻准备

2023年，省药监局前瞻性地开展干细胞产业监管调研，积极做好相关管理能力储备。调研组通过实地走访、问卷调查、专家对话等多种形式深入了解我省干细胞产业发展和管理现状，完成了调研报告《陕西省干细胞产业发展现状及相应对策研究》。

调研报告系统梳理了干细胞监管的现行政策，提出了规范我省干细胞临床研究及应用的监管对策。目前，干细胞监管可大致分为干细胞临床研究监管和干细胞临床试验监管。在干细胞临床研究监管方面，自2012年初开展干细胞临床研究和应用规范整顿工作以来，为建立符合我国国情、满足细胞技术发展需要的干细胞临床研究管理制度和技术规范，2015年原国家卫生计生委与原国家食品药品监督管理总局共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》，中国施行干细胞临床研究备案管理制度，并规定开展干细胞临床研究的项目不得收费。2019年2月，国家卫健委发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，明确生物医学新技术临床研究实行分级管理，其中干细胞产品被划分为高风险生物医学新技术，其临床研究和转化应用由国务院卫生主管部门和药品监管部门管理。紧接着，国家卫健委和国家药品监督管理局联合印发《关于做好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知》，明确实行干细胞临床研究机构和项目的双备案，并自2019年起进行动态管理。干细胞临床研究完成后，如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。在干细胞临床试验监管方面，除了应遵循药物临床试验管理的一般原则外，作为治疗类生物制品，拟申请上市的干细胞产品还应符合《药品注册管理办法》相关规定及现行技术要求和指导原则。2023年6月，国家药监局药审中心发布了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为该类产品开展临床试验提供技术指导和建议。2024年1月，又针对特定适应症，发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则（试行）》。此外，在进入临床试验申报前，还应按照《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》及《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》完成相应的药学研究和非临床安全性评价工作。截至目前，国家药监局药审中心共默示许可68项干细胞临床试验项目，无陕西省域范围内的申请人。

（二）立足省级监管职责，做好临床研究初审会签

按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》规定，机构开展干细胞临床研究项目前，应当将备案材料由省卫健委牵头、省药监局配合，共同审核后向国家卫健委与国家药监局备案。省药监局积极推进我省干细胞临床研究项目的初审上报工作。截至目前，全省共1家医疗机构的1个项目完成国家两委局备案。

二、下一步工作安排

（一）持续推进监管科学研究。省药监局将积极研判干细胞产业发展动态，着力研究开发监管科学新工具、新标准、新方法，做好能力储备，让更多的成果尽快应用到干细胞监管工作，进一步提高监管能力和水平，助力医药产业高质量发展。

（二）继续做好干细胞临床研究初审会签工作。按照国家卫健委和国家药监局要求，省药监局将积极组织专家咨询会，对医疗机构申请的干细胞临床研究项目优先予以初审，协助省卫健委做好会签上报工作。

（三）帮扶指导干细胞产品研发。对拟研发干细胞产品的研发机构和生物医药企业，省药监局将继续做好相关政策宣贯、技术帮扶和协调沟通，加快我省企业临床试验申报和上市许可申请的审批进程，让安全、有效、质量可控的干细胞产品早日落地，造福人民群众健康。

（四）加强干细胞临床试验监管。做好药物临床试验机构的监管工作，对于在我省药物临床试验机构内开展的干细胞临床试验项目，加强伦理审查和受试者权益保护等方面的监督管理。

最后，再次感谢您对我们工作的关心和支持，诚恳地希望您能够一如既往地关心和支持我省的药品监管工作。

陕西省市场监督管理局

2024年6月12日